Eine klinische Studie hat gerade begonnen, die möglicherweise Jahrzehnte dauern wird, um vollständig abgeschlossen zu werden, aber lebensverändernde Ergebnisse liefern könnte. Forscher testen ein Medikament zur Plaque-Reduktion bei Alzheimer bei jungen Menschen, die genetisch dazu bestimmt sind, die verheerende Gehirnerkrankung zu entwickeln.
Wissenschaftler der Washington University School of Medicine leiten die Studie, in der ein experimenteller Antikörper getestet wird, der von der Pharmafirma Eli Lilly entwickelt wurde. Das Medikament wird Personen ab 18 Jahren verabreicht, die ein hohes Risiko für früh einsetzendes Alzheimer haben. Obwohl es bis zu 25 Jahre dauern kann, um wirklich zu wissen, ob diese Medikamente wie gewünscht wirken, wird es deutlich weniger Zeit benötigen, um einige wertvolle Einblicke in die Natur von Alzheimer zu gewinnen, sagen die Forscher.
Das im Versuch verwendete Medikament heißt remternetug. Es soll ein Nachfolger des Donanemabs (Markenname Kisunla) von Eli Lilly sein, das im Juli 2024 zur Behandlung des frühen Alzheimer genehmigt wurde. Donanemab, remternetug und ähnliche Medikamente versuchen, Alzheimer zu behandeln, indem sie eine fehlgefaltete Version des Proteins Amyloid-beta ins Visier nehmen. Bei Menschen mit Alzheimer häuft sich diese fehlgefaltete Amyloid-beta-Protein im Gehirn an und bildet schließlich robuste Klumpen, die als Plaques bekannt sind (ein weiteres fehlgefaltetes Protein, Tau, spielt ebenfalls eine wichtige Rolle bei der Entstehung von Alzheimer).
Ein Schritt in Richtung Prävention
Obwohl die Anti-Amyloid-Arzneimittel die ersten genehmigten Behandlungen sind, von denen angenommen wird, dass sie den Fortschritt von Alzheimer verlangsamen, haben die aktuellen Therapien nur eine bescheidene Wirkung. Es ist bekannt, dass Amyloid-Plaques im Gehirn 20 oder mehr Jahre vor der ersten Krankheitsanzeichen zu wachsen beginnen. Das hat zu Spekulationen geführt, dass diese Medikamente in einem frühen Stadium bei Hochrisikopatienten deutlich effektiver sein könnten und Alzheimer sogar ganz verhindern könnten – eine Hypothese, die diese neueste Studie direkt testen soll.
Die Studie, genannt Primary Prevention Trial, wird 240 Personen aus Familien einschließen, bei denen bekannt ist, dass sie Mutationen in einem von drei Genen tragen, die fast immer zu früh einsetzendem Alzheimer führen. Die Studie wird sowohl Personen, die diese Mutationen tragen, als auch nicht-tragende Verwandte beinhalten, die als eine Art Kontrollgruppe fungieren. Personen sind für die Studie geeignet, wenn sie 11 bis 25 Jahre jünger sind als das Alter, in dem sie basierend auf ihrer Familiengeschichte voraussichtlich Alzheimer entwickeln werden (typischerweise geschieht dies in den 30ern, 40ern oder 50ern).
Der Hauptteil der Studie wird über zwei Jahre laufen, wobei die Teilnehmer randomisiert alle drei Monate entweder das Medikament oder ein Placebo erhalten. Danach dürfen die Teilnehmer das Medikament vier Jahre lang offen einnehmen, wenn sie dies wünschen. Da die Freiwilligen so jung sind, erwarten die Forscher während der Studie keine Veränderungen in der Kognition. Sie werden jedoch in der Lage sein zu beobachten, ob remternetug die Ansammlung von Amyloid-Plaques im Gehirn der Menschen merklich verlangsamen oder sogar stoppen kann.
„Mein Großvater ist an Alzheimer gestorben, ebenso seine Mutter und all seine Brüder bis auf einen“, sagte Hannah Richardson, 24, eine Teilnehmerin der Primary Prevention Trial, in einer Erklärung der Washington University School of Medicine. „Ich freue mich, an der Primary Prevention Trial teilzunehmen und an der Forschung beteiligt zu sein, da ich weiß, wie wichtig das ist.“
Die Forscher schätzen, dass es ungefähr vier bis fünf Jahre dauern wird, um die Ergebnisse der ersten placebo-kontrollierten Phase der Studie zu berichten, während die gesamte Studie voraussichtlich bis 2034 abgeschlossen sein wird. Aber sie planen, diese Patienten noch viele Jahre danach zu beobachten. Und die Erkenntnisse aus dieser Forschung werden wahrscheinlich dazu beitragen, dass Wissenschaftler Alzheimer sowohl im Frühstadium als auch in der klassischen Form besser verstehen.
„Diese innovative Studie in dieser speziellen Alzheimer-Patientenpopulation hat das Potenzial, die Art und Weise, wie wir Alzheimer verhindern, erheblich zu beeinflussen und Einzelpersonen sowie Familien vor der Qual dieser tödlichen Krankheit zu bewahren“, sagte Maria C. Carrillo, Chief Science Officer der Alzheimer’s Association, in einer Erklärung.
