Die Zukunft der Stammzelltransplantation könnte in den Augen liegen. Aktuelle Forschungen zeigen, dass eine experimentelle Therapie Menschen mit bislang unbehandelbaren Hornhautverletzungen geholfen hat.
Ein Forscherteam des Mass Eye and Ear leitete die Phase-I/II-Studie mit 14 Patienten. Die Therapie, eine Transplantation von Stammzellen aus dem gesunden Auge des Patienten, stellte in den meisten Fällen die Oberfläche der schwer geschädigten Hornhaut sicher wieder her und verbesserte oft auch die Sehkraft. Die Wissenschaftler sind überzeugt, dass ihre Ergebnisse zu einer neuen Behandlungsmethode für Augenverletzungen führen könnten, die auf konventionelle Therapien nicht ansprechen.
Warum ist die Hornhaut so wichtig?
Die Hornhaut ist die transparente vorderste Schicht des Auges. Sie schützt das Auge und sorgt dafür, dass Licht auf die Netzhaut gebündelt wird, um eine klare Sicht zu ermöglichen. Wird sie durch eine schwere Verletzung oder Infektion geschädigt, kann eine Transplantation gesunder Hornhaut von einem Spender helfen. Diese Methode, die als Hornhauttransplantation bekannt ist, funktioniert jedoch nicht immer.
Ist der Schaden zu groß, kann es passieren, dass auch die limbalen Epithelzellen – spezielle Stammzellen, die die Hornhaut erneuern – verloren gehen. Dieses Problem, bekannt als limbale Stammzelldefizienz, führt dazu, dass die Hornhaut dauerhaft geschädigt bleibt. Ohne diese Stammzellen ist eine klassische Hornhauttransplantation nicht langfristig erfolgreich, da das transplantierte Gewebe mit der Zeit zerfällt.
„Menschen mit einer Stammzelldefizienz der Hornhaut haben oft eine stark vernarbte, weiße Hornhaut und können nicht mehr sehen. Dazu kommen Schmerzen und erhebliche Beschwerden. Es gibt bislang kaum wirksame Behandlungsmöglichkeiten“, erklärt Ula Jurkunas, leitende Forscherin der Studie und stellvertretende Direktorin des Cornea Service am Mass Eye and Ear, im Gespräch mit Gizmodo.
Ein neuer Therapieansatz mit großem Potenzial
Viele Forscher arbeiten seit Jahren daran, dieses Problem zu lösen. Das Team um Jurkunas hat nun einen vielversprechenden Fortschritt erzielt. Ihre Methode besteht darin, gesunde Stammzellen aus dem unverletzten Auge eines Patienten zu entnehmen und diese zu züchten. Die so gewonnenen kultivierten autologen limbalen Epithelzellen (CALEC) werden in einem Zelltransplantat zusammengestellt und auf die verletzte Hornhaut des Patienten übertragen.
Frühere Studien mit vier Patienten zeigten bereits, dass die CALEC-Transplantate sicher und kurzfristig wirksam sind. In der neuen Studie, die kürzlich in Nature Communications veröffentlicht wurde, wurden 14 Patienten bis zu 18 Monate nach ihrer Behandlung untersucht.
Das Ergebnis: 92 % der Patienten zeigten mindestens eine teilweise Besserung, 77 % eine vollständige Wiederherstellung der Hornhautoberfläche. Drei Patienten erhielten ein zweites Transplantat, wobei einer von ihnen danach eine vollständige Wiederherstellung erreichte. Alle Teilnehmer verzeichneten zumindest eine Verbesserung ihrer Sehschärfe. Die Transplantation wurde gut vertragen, es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf. Lediglich ein Patient erlitt Monate später eine bakterielle Infektion, die jedoch mit dem chronischen Tragen von Kontaktlinsen in Verbindung gebracht wurde.
„Viele Patienten haben eine enorme Verbesserung ihrer Symptome erlebt. Es handelt sich um schwerste Verletzungen, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeiten gab. Jetzt können sie wieder ein normales Leben führen.“ Ein Patient sagte Jurkunas sogar: „Ich habe mein Leben zurückbekommen.“
Noch nicht für alle verfügbar – aber mit vielversprechender Zukunft
Trotz der beeindruckenden Ergebnisse bleibt die Methode experimentell. Viele Patienten, die auf eine CALEC-Transplantation ansprechen, benötigen dennoch eine zusätzliche Hornhauttransplantation, um ihre Sehkraft weiter zu verbessern. Dennoch ist dies die erste Stammzelltherapie in den USA, die bei Menschen mit Hornhautblindheit erfolgreich angewendet wurde.
„Das ist ein riesiger Meilenstein für die Stammzellforschung. Wir nutzen hier keine embryonalen Stammzellen, sondern adulte Stammzellen, die bereits im Körper vorhanden sind. Wir können diese gezielt nutzen, um den Körper mit seinen eigenen Zellen zu behandeln.“
Das Forscherteam arbeitet daran, größere klinische Studien an mehreren Augenkliniken durchzuführen. Bis die Therapie für Patienten allgemein verfügbar ist, wird es also noch dauern. Zudem forschen sie an Methoden, um Stammzellen von anderen Spendern zu kultivieren und zu transplantieren. Falls dies gelingt, könnte die Behandlung auch Menschen helfen, die an beiden Augen geschädigt sind.
Sollten die nächsten Studien ebenso erfolgreich verlaufen, könnte CALEC schon bald eine revolutionäre Standardtherapie für bisher unbehandelbare Hornhautschäden werden.
